In een persbericht schrijft het Zorginstituut dat het in een spagaat zit. Zolgensma is zeker effectief, maar het is onzeker of één behandeling inderdaad volstaat of dat het middel op langere termijn zijn werking (gedeeltelijk) verliest.

Daarom blijven de behandelend artsen van het expertisecentrum SMA in het UMC Utrecht de komende jaren gegevens verzamelen in het SMA-register dat zij beheren.

Minister Van Ark voor Medische Zorg zou samen met België en Ierland prijsonderhandelingen moeten starten met farmaceut Novartis. Het Zorginstituut heeft Zolgensma ook samen met de zusterorganisaties in die landen beoordeeld.

‘Veelbelovend’

In de aanbiedingsbrief van het advies noemt de bestuursvoorzitter van het Zorginstituut Zolgensma “een innovatieve, veelbelovende eenmalige behandeling die aangrijpt op de oorzaak van de ziekte en voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk. Deze gentherapie is van groot belang voor de behandeling van een levensbedreigende ziekte.”

Het is bijzonder dat een medicijn de oorzaak van een ziekte wegneemt. Antibiotica en sommige kankermedicijnen doen dat bijvoorbeeld ook, maar veruit de meeste medicijnen bestrijden uitsluitend ziektesymptomen.

Er is nog maar weinig onderzoek naar de werking van Zolgensma, maar de beperkte onderzoeksresultaten worden gezien als heel hoopgevend.

2021-05-07 05:00:07

Aangeboden door: nos.nl